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Experimentos com terapia genética sugerem cura para hemofilia

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Do VivaBem

12/12/2017 10h17

Apesar de ainda ser uma técnica muito recente, a terapia genética já dá seus primeiros passos como uma ferramenta eficaz contra doenças consideradas incuráveis. Do tratamento para leucemia a salvar menino com ‘pele de borboleta’, especialistas consideram que o futuro já chegou e veio sob a forma da modificação genética.

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Dois estudos recentes confirmam isso. Publicados no periódico The New England Journal of Medicine, os experimentos mostraram que a terapia genética está avançando quando se trata de hemofilia. Após dois testes, a maioria dos participantes relatou níveis normais de coagulação do sangue e muitos já não exigiam injeções de elementos coagulantes --que anteriormente precisavam regularmente.

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Cientistas conseguiram tratar dois tipos da doença por meio de terapia genética
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Doença é hereditária e atinge mais homens

A hemofilia é uma doença rara (menos de 150 mil casos no Brasil, por exemplo). Como o gene que causa a doença é transmitido pelo cromossomo X, em geral, as mulheres não desenvolvem a doença, mas são portadoras do defeito. O filho do sexo masculino é que pode manifestar a enfermidade.

Embora os sintomas do paciente variem em termos de gravidade, todos eles têm uma característica em comum: não são capazes de coagular o sangue como de costume, o que significa que sangram por mais tempo que o normal.

Atualmente, não há cura. O tratamento inclui injeções que adicionam fatores de coagulação ou plasma ao sangue.

Existem dois tipos mais comuns de hemofilia, designados por A e B, ambos tratados nesses dois estudos.

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Doença hereditária não tem cura e atinge homens
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Experimentos ‘curaram’ pacientes

Durante o primeiro estudo, homens com hemofilia grave A foram submetidos à terapia genética. Esses voluntários eram suscetíveis a hemorragias nas articulações e nos tecidos moles, e exigiam injeções regulares de coagulação.

A equipe alterou seus genes usando um vírus adeno-associado (AAV), um tipo que não causa doenças e que costuma ser usado para editar genes e fornecer fios de DNA artificiais nas células alvo.

Pouco depois dessa infusão, os pacientes produziram em grande escala uma proteína essencial de coagulação do sangue. Aqueles que receberam a dose mais alta da infusão tiveram níveis normais dessa proteína por até 24 semanas, o que significou que, para todos os efeitos, não apresentavam nenhum sintoma de hemofilia A. Além disso, nenhum efeito de toxicidade adversa ou imune foram detectadas.

O segundo estudo analisou a hemofilia B e foi liderado pela Divisão de Hematologia do Hospital Infantil da Filadélfia, nos EUA.

Dessa vez, os cientistas focaram no gene associado ao fator IX, que também desempenha um papel na coagulação do sangue e que aqueles que sofrem de tipo B possuem versões defeituosas ou simplesmente não têm. Mais uma vez, após uma única injeção de AAV, os 10 participantes apresentaram concentrações médias de fator IX.

Em ambos os casos, os pacientes não exigiram tratamentos convencionais por longos períodos de tempo, após as infusões.

Testes com amostras maiores ainda serão realizados, mas os estudos representam um grande passo para encontrar a cura.

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